Новая технология бесшовного редактирования генов улучшила состояние двух тяжелых пациентов 09.12.2025 Новости 68 В США впервые на людях был испытан препарат на основе новой технологии редактирования генов Prime Editing, без разрывов ДНК. У двух пациентов с редким иммунодефицитом восстановилась работа большей части иммунных клеток без серьезных побочных эффектов, пишет «ФВ». Биотехнологическая компания Prime Medicine представила результаты первого тестирования на людях новой технологии генной терапии, названной Prime Editing. Она позволяет исправлять мутации в ДНК без нарушения ее структуры. Разрешенная ранее технология редактирования генома CRISPR позволяет вырезать, удалять, модифицировать или вставлять участки ДНК. Для этого система CRISPR использует белок Cas9. Он разделяет обе нити ДНК в заданном месте, а клетка самостоятельно восстанавливает разрыв. Для испытания Prime Editing FDA разрешило провести клинические испытания препарата PM359 на двух пациентах с хронической гранулематозной болезнью (ХГБ). Оба страдали от тяжелых осложнений ХГБ на протяжении многих лет. Им требовалось постоянное лечение и госпитализации. Это заболевание возникает из-за мутации delGT в гене NCF1, что приводит к неспособности иммунных клеток — нейтрофилов — производить активный кислород, необходимый для уничтожения патогенов. Это делает больных уязвимыми к инфекциям. Еще по теме Source: https://pharmmedprom.ru/news/novaya-tehnologiya-besshovnogo-redaktirovaniya-genov-uluchshila-sostoyanie-dvuh-tyazhelyh-paczientov/