Дмитрий Грачёв Опубликована сегодня в 18:13 Один укол — и геном как новый: прорыв в терапии, который меняет всё для пациентов с мутациями Технология с ретронами повысила эффективность терапии до 30% при лечении наследственных заболеваний Американские учёные совершили прорыв в области генной терапии, разработав революционный метод, позволяющий одновременно исправлять множественные генетические мутации. Эта технология открывает новые возможности для лечения наследственных заболеваний, которые ранее считались практически неизлечимыми. Работа исследователей опубликована в авторитетном научном журнале Nature Biotechnology. Уникальность новой технологии Главное отличие нового метода от существующих аналогов — его невероятная универсальность. Если традиционные подходы, такие как CRISPR/Cas9, в основном способны исправлять лишь одну-две конкретные мутации, то новая технология может заменять целые объёмные участки дефектной ДНК на здоровые копии. Это означает, что один и тот же терапевтический подход может подходить для лечения разных пациентов с различными комбинациями генетических поломок. Эффективность методики была продемонстрирована на примере позвоночных животных — рыбок данио-рерио с мутациями, вызывающими сколиоз. Учёным впервые удалось успешно устранить патогенные изменения ДНК у живых организмов этого класса, что свидетельствует об огромном потенциале технологии. Ретроны — ключевой элемент технологии Основным новшеством методики стало использование ретронов — особых элементов бактериальной ДНК, которые в природе выполняют защитную функцию, оберегая микроорганизмы от вирусных атак. Эти уникальные генетические структуры позволяют осуществлять точное и эффективное редактирование генома. Предыдущие попытки использовать ретроны в экспериментах на клетках млекопитающих показывали скромные результаты — успешное исправление участков генома достигалось лишь в 1,5% случаев. Усовершенствованная версия технологии демонстрирует впечатляющий прогресс — эффективность возросла до 30%, причём исследователи уверены, что это далеко не предел. Сравнительная характеристика методов генного редактирования Чтобы лучше понять преимущества новой технологии, сравним её с существующими методами. Метод Source: https://www.newsinfo.ru/articles/genetic-therapy-breakthrough/941628/